Farmaceutisch onderzoek is een zeer complex en interdisciplinair veld dat er onafgebroken aan werkt om nieuwe inzichten op te doen over ziektemechanismen en nieuwe innovatieve therapeutische benaderingen te ontwikkelen. In 2024 werden volgens het Verband der forschenden Phrama-Unternehmen (vfa) in Duitsland 43 medicijnen met nieuwe werkzame stoffen toegelaten – een belangrijke stap voorwaarts voor de gezondheidszorg.
De ontwikkeling van een nieuw medicijn duurt gemiddeld meer dan 13 jaar en doorloopt meerdere streng gereguleerde fasen. Het proces begint met het kiezen van een doelziekte waarvoor een therapeutische behandeling bestaat. Daarna identificeren wetenschappers een zogenoemd moleculair doelwit – meestal een enzym – dat een sleutelrol speelt in het ziekteproces. Dat doelwit dient als doelstructuur voor de ontwikkeling van een werkzame stof dat gericht in pathofysiologische processen ingrijpt.
Vanuit het lab naar de patiënt: preklinische en klinische ontwikkeling
In de preklinische fase wordt de potentiële werkzame stof eerst in vitro (op celculturen) getest op biologische activiteit en toxiciteit. Het doel is om indicaties te krijgen van doeltreffendheid en veiligheid. Daarna volgen in vivo-studies op gepaste diermodellen om farmacodynamische en farmacokinetische eigenschappen te onderzoeken – dus hoe de werkzame stoff in het lichaam werkt, wordt opgenomen, verdeeld, gemetaboliseerd en uitgescheiden.
Als de werkzame stof in de preklinische fase veelbelovend lijkt te zijn, begint de klinische ontwikkeling die in drie hoofdfasen is onderverdeeld:
- Fase I: Een test bij een kleine groep gezonde vrijwilligers. Het doel is om de verdraagbaarheid, veiligheid en het verloop van de werkzame stof in het menselijk lichaam te onderzoeken.
- Fase II: Eerste toepassing op een klein aantal zieke patiënten. Hier wordt de therapeutsche doeltreffendheid gecontroleerd en de optimale dosis vastgesteld.
- Fase III: Grote, multicentrische studies met meerdere honderden tot duizend patiënten. Deze fase is bedoeld om de doeltreffendheid vast te stellen in vergelijking met bestaande behandelingen en zeldzame bijwerkingen te documenteren.
Na een succesvolle afronding van alle studiefasen wordt een toelatingsaanvraag ingediend bij de bevoegde instanties – in Europa bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Zij controleren de gegevens grondig op kwaliteit en doeltreffendheid voordat een toelating wordt verleend om het medicijn op de markt te brengen.
Na de toelating: toepassing in de praktijk
Door de toelating is de weg geopend voor de brede toepassing van het medicijn. Artsen kunnen het nu voorschrijven. Maar daarmee begint een andere doorslaggevende factor: de correcte toepassing door patiënten. Daarvoor wordt u gevraagd! Uw medewerking is voor het succes van uw behandeling doorslaggevend. Want zelfs het doeltreffendste medicijn kan zijn volledige effect pas bereiken als u het regelmatig, met de juiste dosering en binnen de vastgestelde periode inneemt. Helemaal niet zo eenvoudig!
Hier komen digitale helpers zoals mediteo om de hoek kijken die u helpen om uw medicijnen betrouwbaar en op tijd in te nemen. mediteo herinnert u aan uw innamemomenten en helpt u het overzicht van uw medicatie te behouden. Zo levert u een actieve bijdrage om de doeltreffendheid van uw behandeling te verbeteren.
Bronnen
Terug naar de blog.