La ricerca farmaceutica è un campo altamente complesso e interdisciplinare che lavora continuamente all’acquisizione di nuove conoscenze sui meccanismi delle malattie e allo sviluppo di nuovi approcci terapeutici innovativi. Secondo l’associazione tedesca delle aziende farmaceutiche che svolgono ricerca (vfa), nel 2024 in Germania sono stati rilasciati 43 farmaci con nuovi principi attivi – un progresso significativo per le cure mediche.
Lo sviluppo di un nuovo farmaco dura in media oltre 13 anni e affronta diverse fasi strettamente regolamentate. Il processo ha inizio con la selezione di una malattia target per la quale vi è una necessità terapeutica. Gli scienziati individuano poi un cosiddetto bersaglio molecolare – solitamente un enzima – che ricopre un ruolo chiave nel processo della malattia. Questo bersaglio funge da struttura target per lo sviluppo di un principio attivo che interviene in modo specifico nei processi fisiopatologici.
Dal laboratorio ai pazienti: sviluppo preclinico e clinico
Nella fase preclinica, il possibile principio attivo viene innanzitutto testato in vitro, cioè su colture cellulari, per verificarne l’attività biologica e la tossicità. L’obiettivo è ottenere le prime indicazioni di efficacia e sicurezza. Seguono poi studi in vivo su modelli animali adeguati per indagare le proprietà farmacodinamiche e farmacocinetiche, ossia come il principio attivo agisce nell’organismo, come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
Se il principio attivo si dimostra promettente nella fase preclinica, inizia lo sviluppo clinico che si divide in tre fasi principali:
- Fase I: test su un piccolo gruppo di volontari sani. L’obiettivo è studiare la tollerabilità, la sicurezza e la progressione del principio attivo nel corpo umano.
- Fase II: primo utilizzo da parte di un numero limitato di pazienti malati. In questo caso si verifica l’efficacia terapeutica e si determina il dosaggio ottimale.
- Fase III: grandi studi multricentrici con diverse centinaia o migliaia di pazienti. Tale fase serve a dimostrare l’efficacia rispetto alle terapie esistenti e a documentare i rari effetti collaterali.
Una volta completate con successo tutte le fasi dello studio, viene presentata una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio alle autorità competenti; in Europa, per esempio, all’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Tali autorità esaminano approfonditamente i dati per verificarne la qualità, la sicurezza e l’efficacia prima di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio.
Dopo l’autorizzazione: l’uso nella pratica
L’autorizzazione apre la strada all’utilizzo diffuso del farmaco: i medici lo possono ora prescrivere. Tuttavia da questo momento diventa fondamentale un altro fattore: l’uso corretto da parte dei pazienti. Qui tocca a Lei! Il suo impegno attivo è decisivo per il successo della sua terapia. Infatti anche il farmaco più efficace può sortire pienamente effetto solo se lo assume regolarmente, secondo il dosaggio corretto e per il periodo di tempo previsto. Non è così semplice!
È qui che entrano in gioco gli strumenti digitali come mediteo, che aiutano ad assumere i farmaci in modo affidabile e puntuale. mediteo le ricorda gli orari di assunzione e la aiuta a tenere traccia dei farmaci. Così Lei può contribuire attivamente a migliorare l’efficacia del suo trattamento.
Fonti
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